Prendimiento del injerto
El proceso mediante el cual las células madre trasplantadas o editadas se integran con éxito en la médula ósea del paciente y comienzan a producir nuevas células sanguíneas sanas.
El prendimiento del injerto es un hito clínico crítico en las terapias celulares y génicas, así como en los trasplantes de médula ósea, donde las células madre administradas o editadas viajan con éxito a la médula ósea, sobreviven y comienzan a multiplicarse para producir nuevas células sanguíneas funcionales. Marca el punto en el que el cuerpo del paciente comienza a reconstruir sus propios sistemas sanguíneo e inmunitario tras someterse a tratamientos de acondicionamiento intensivos como la quimioterapia. En los ensayos clínicos, los investigadores miden el tiempo hasta el prendimiento mediante el seguimiento de los recuentos sanguíneos diarios. En concreto, monitorizan cuándo componentes sanguíneos clave —como los neutrófilos (glóbulos blancos) y las plaquetas— se elevan por encima de un umbral predefinido y se mantienen allí durante varios días consecutivos sin la ayuda de transfusiones. Para los inversores en biotecnología y farmacéutica, los datos de prendimiento son un indicador temprano vital de la eficacia y seguridad de una terapia. Un prendimiento exitoso y rápido valida el mecanismo biológico del tratamiento, mientras que un prendimiento retardado o fallido (fallo del injerto) plantea graves riesgos clínicos, incluidas infecciones o hemorragias potencialmente mortales. Tales fallos pueden detener los ensayos clínicos, retrasar las aprobaciones regulatorias y dañar gravemente la valoración de una empresa.
En un ensayo clínico de una nueva terapia génica, un paciente recibe células madre editadas el día 0. El protocolo del ensayo define el injerto de neutrófilos como alcanzar un recuento absoluto de neutrófilos (ANC, por sus siglas en inglés) de 500 células por microlitro durante tres días consecutivos. Las mediciones de ANC del paciente son 550 el día 14, 610 el día 15 y 580 el día 16. Se registra que el paciente logró el injerto con éxito el día 14.