生着

移植または編集された幹細胞が患者の骨髄に無事に生着し、健康な新しい血液細胞を産生し始める過程。

生着は、細胞・遺伝子治療および骨髄移植における重要な臨床マイルストーンです。投与または編集された幹細胞が骨髄へ到達して生存し、増殖を開始して新たな機能性血球を産生することを指します。化学療法などの強力な前処置を経た後、患者の身体が自身の血液系および免疫系を再構築し始める時点を示します。 臨床試験では、研究者は毎日の血球数を追跡して生着までの時間を測定します。具体的には、好中球（白血球）や血小板などの主要な血液成分が、輸血の助けなしに事前に設定された閾値を上回り、数日間連続してその水準を維持する時点を監視します。 バイオテクノロジー・製薬投資家にとって、生着データは治療法の有効性と安全性を示す極めて重要な初期指標です。迅速かつ良好な生着は治療の生物学的機序を裏付ける一方、生着の遅延や失敗（生着不全）は、生命を脅かす感染症や出血などの重篤な臨床リスクをもたらします。こうした失敗は臨床試験を中止に追い込み、規制承認を遅らせ、企業価値を大きく毀損する可能性があります。

新しい遺伝子治療の臨床試験で、患者はDay 0に編集された幹細胞の投与を受ける。試験プロトコルでは、好中球生着は絶対好中球数（ANC）が3日連続で1マイクロリットルあたり500細胞に達することと定義されている。患者のANCはDay 14に550、Day 15に610、Day 16に580と測定された。患者はDay 14に生着成功と記録されている。