ファストトラック指定

重篤な疾患を治療し、未充足の医療ニーズを満たす薬剤の開発を促進し、審査を迅速化するために設計されたFDAのプロセス。

ファストトラック指定（Fast Track Designation）は、米国食品医薬品局（FDA）が運用する正式な制度であり、新薬およびワクチンの開発を加速させ、審査を迅速化することを目的としています。指定を受けるには、候補薬が重篤な疾患の治療を目的としていること、および未充足の医療ニーズに対応する可能性を示すことが求められます。この指定は通常、治験段階において、スポンサーである製薬企業またはバイオテクノロジー企業が申請します。 一旦指定されると、この制度は医薬品スポンサーにいくつかの重要な運営上の利点をもたらします。これには、治験デザインやデータ収集について協議するためのFDAとのより頻繁な会合や書面によるやり取りが含まれます。また、優先審査（Priority Review）の対象となり、FDAの審査目標期間が10か月から6か月に短縮されるほか、ローリング審査（Rolling Review）が認められ、新薬承認申請（NDA）または生物製剤ライセンス申請（BLA）の完成した部分を、申請全体の完成を待たずに個別に提出することが可能になります。 バイオテクノロジーおよび製薬分野の投資家にとって、ファストトラック指定は非常に注目される規制上のマイルストーンです。これは、治療候補を市場に投入するために必要な時間と資本を大幅に削減する可能性があり、それによって企業のパイプラインの予測正味現在価値（NPV）を向上させます。しかし、投資家は慎重である必要があります。この指定は、医薬品の安全性や有効性を保証するものではなく、最終的な規制承認や治験の成功を保証するものでもありません。あくまで、評価プロセスを迅速化するというFDAによる事務的なコミットメントを表すものにすぎません。

臨床段階のバイオテクノロジー企業が、新規の腫瘍薬を開発している。標準審査では、同社は1,200ページに及ぶ生物製剤承認申請（BLA）全体が完成するまで提出を待たなければならず、その後、FDAによる標準的な10か月の審査期間が続く。Fast Track Designation（ファストトラック指定）を受けた後、同社はローリングレビューの下、前臨床データを1か月目に、臨床安全性データを3か月目に、最終製造データを5か月目に提出する。FDAは各セクションを受領後直ちに審査を開始し、10か月ではなく6か月のPriority Review（優先審査）を付与する。これにより、最終提出後の規制審査期間は10か月からわずか6か月に短縮され、同社は4か月分の事業運営に伴うキャッシュバーンを節約できる。