希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定

規制当局が、税額控除や市場独占権などのインセンティブを通じて希少疾患治療薬の開発を促進するために付与する特別な地位。

オーファンドラッグ指定は、米国の食品医薬品局（FDA）や欧州の欧州医薬品庁（EMA）などの規制当局が、希少疾患を対象とする医薬品の開発を促進するために付与する特別な地位です。米国では、希少疾患は罹患者が20万人未満の疾患と定義されています。こうした疾患の患者数は非常に少ないため、規制当局の介入がなければ、製薬企業が研究開発の高いコストを回収するのは困難でしょう。 この指定を取得するには、医薬品のスポンサーは、その医薬品が希少疾患または病態の治療を目的としていること、および有効性について妥当な科学的根拠があることを示す申請書を提出する必要があります。指定が認められると、開発者には貴重なインセンティブが与えられます。これには、適格な臨床試験費用に対する税額控除、規制申請手数料（FDAのユーザーフィーなど）の免除、そして最も重要なことに、承認後の市場独占期間の保証（米国では7年、欧州では10年）が含まれます。この期間中、同一医薬品の競合するジェネリック版またはブランド名版がその特定の適応症で承認されることはありません。 バイオテクノロジーおよび製薬投資家にとって、オーファンドラッグ指定を追跡することはパイプライン分析の重要な一部です。この指定は、医薬品を市場に投入するために必要な資本を大幅に削減し、承認された場合には高度に保護された高利益率の収益源を提供します。オーファンドラッグは代替治療が乏しいため高価格設定となることが多く、対象患者数が少なくても大きな商業的成功を生み出す可能性があります。ただし、投資家は、指定は承認ではないことを忘れてはなりません。医薬品は市場に到達するために、依然として臨床試験のすべての段階を無事に通過する必要があります。

あるバイオテクノロジー企業は、米国で5万人が罹患する希少遺伝子疾患の治療法を開発している。オーファンドラッグ指定を取得することで、同社はFDAのユーザーフィー300万ドルを節約し、2,000万ドルの臨床試験予算に対して25%の税額控除を受ける資格を得て、試験の直接費用を500万ドル削減する。FDAの承認後には7年間の市場独占権が付与され、後発医薬品との競争なしに年間15万ドルで治療法を価格設定できる。